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CRONACHE DI SCIENZA E AMBIENTE

Taglia e cuci del Dna direttamente nel paziente: le nuove frontiere della medicina

Il più famoso si chiama Crispr-Cas9, un sistema di editing genetico che può apportare modifiche precise al Dna. Esistono anche altre tecniche di ingegneria genetica, tutte con lo scopo di intervenire sul Dna modificandone delle parti, con prospettive di cure mediche fino a pochi anni fa inimmaginabili

MANTOVA. Una cura a base di editing genetico: è la prima volta che nel sangue di un paziente viene iniettata una “medicina” che contiene strumenti capaci di modificare in modo molto preciso delle sequenze di Dna. Il trial clinico , sponsorizzato dalla Sangamo Therapeutics, una compagnia che produce applicazioni biotecnologiche, ha preso avvio in California su un paziente di 44 anni affetto da una  rara malattia genetica, la sindrome di Hunter, che causa un grave disordine metabolico legato alla digestione degli zuccheri.

La nuova era delle biotecnologie mediche. Le terapie geniche erano state condotte finora prevalentemente modificando il Dna delle cellule in laboratorio e re-iniettandole nei pazienti. Invece questa terapia è un editing genetico che avviene nel paziente stesso. La microscopica “macchina molecolare” iniettata al paziente, chiamata zinc finger nucleases, deve raggiunge le cellule del fegato, tagliare l’area del Dna danneggiata e piazzare il nuovo gene funzionante: questo dovrebbe permettere alla cellula “aggiustata” di produrre l’enzima mancante e ripristinare le funzioni metaboliche.  Le ricerche condotte finora su cavie animali hanno dato  risposte  molto incoraggianti, quindi è tempo di passare alla sperimentazione sull’uomo: i risultati si avranno però solo fra qualche mese.

La più celebre e utilizzata tecnica nel settore di editing genetico è Crispr-Cas9. Questo assemblaggio molecolare, realizzato per effettuare le operazione di modificha al Dna, ha infatti la desiderabile capacità di indirizzare l’editing in modo controllato in punti precisi del genoma, e in più posizioni contemporaneamente. È addirittura possibile controllare l'attività del gene inserito, ad esempio somministrando una particolare molecola.

Le applicazioni di una tecnica tanto potente sono praticamente infinite, e hanno richiamato l’attenzione del Comitato Nazionale della Bioetica . Intanto, il 2017 è stato un anno memorabile per i traguardi raggiunti dalla ricerca medica grazie all’editing genetico, specialmente grazie alla tecnica Crispr-Cas9: ricordiamone alcuni.

Correzione genetica su embrioni. Ad agosto la prestigiosa rivista Nature ha riportato uno studio su embrioni umani, generati in cliniche di fecondazione assistita e che erano stati donati alla ricerca. I ricercatori hanno dimostrato di poter utilizzare la tecnica Crispr-Cas9 per “correggere”, nell’embrione allo stadio iniziale di una sola cellula, una mutazione del Dna nota per causare una malattia cardiaca che colpisce 1 persona su 500.

Eradicazione del virus dell’Hiv. Dalla rivista Molecular Therapy arrivano risultati incoraggianti per sconfiggere l’Hiv. Grazie all’editing genetico di Crispr-Cas9, alcuni ricercatori sono riusciti a eliminare definitivamente l’infezione alterando e mettendo fuori funzione il virus dell’Hiv integrato nel Dna di alcuni topi: un passo avanti verso una possibile cura sperimentale dell’Hiv nell’uomo.

Nuove speranze per la cura del cancro. Ricercatori dell’Università di Pittsburgh hanno usato Crispr-Cas9 per raggiungere particolari segmenti di Dna delle cellule cancerogene che ne governano la   proliferazione . La ricerca ha dato risultati positivi: un aumento della sopravvivenza e la limitazione di alcune forme tumorali particolarmente aggressive. Il tutto per ora sperimentato su cavie animali.

In campi diversi le applicazioni sono ancora tutte da inventare, ad esempio nelle biotecnologie vegetali, visto che ad oggi un gene modificato con Crispr-Cas9 non è da considerarsi un Ogm.

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