Fibrodisplasia ossificante progressiva, verso l’approvazione Usa di un nuovo farmaco

(Crediti: Cara Shelton via Unsplash)
(Crediti: Cara Shelton via Unsplash)  
L’FDA ha concesso la Priority Review per la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di palovarotene per i pazienti affetti da FOP, una rarissima malattia genetica. Attualmente la cura è approvata solo in Canada
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Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP): un nome complesso per una malattia genetica rarissima, che colpisce poco più di una persona (1,36) su un milione, con un’età media alla diagnosi di soli 5 anni. A causa di questo disordine si forma del tessuto osseo al di fuori del sistema scheletrico (osso eterotopico), in particolare nei muscoli, nei tendini e nel tessuto molle. Le formazioni ossee sono irreversibili e causano la  perdita progressiva della mobilità, riducendo l’aspettativa di vita dei pazienti. Non esiste ad oggi una cura ed ecco perché è importante la notizia che arriva da oltreoceano: l’agenzia regolatoria statunitense, la Food and Drug Administration (FDA), sottoporrà per Priority Review la nuova domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco sperimentale.

 

Il farmaco sperimentale

La nuova molecola, palovarotene, è stata sviluppata per la prevenzione dell’ossificazione eterotopica. Dal punto di vista farmacologico è un agonista selettivo orale del recettore gamma dell’acido retinoico (RARγ). La designazione di Priority Review è assegnata a terapie sperimentali che, se approvate, rappresentano un miglioramento significativo nella sicurezza o nell’efficacia del trattamento rispetto allo standard di cura attuale. Lo scorso gennaio, l’Health Canada è stata la prima autorità regolatoria ad aver approvato palovarotene in capsule negli adulti e nei bambini (dagli 8 anni in poi nelle femmine e dai 10 anni in poi nei maschi) affetti da FOP. Il farmaco è attualmente approvato solo in questo Paese, sia per utilizzo cronico che per le fasi di riacutizzazione.

 

Le richieste di autorizzazione negli Usa e in Europa

“L’accettazione della sottomissione da parte dell’FDA segna una significativa pietra miliare per coloro che vivono con la fibrodisplasia ossificante progressiva negli Stati Uniti, dove oggi non esistono opzioni di trattamento approvate per questo disordine genetico ultra-raro progressivo e debilitante”, ha affermato Howard Mayer, Executive Vicepresident e Head of Research e Development di Ipsen, la farmaceutica che ha sottomesso la richiesta di approvazione: “Continuiamo a impegnarci per la comunità FOP e ci auguriamo che la Priority Review rappresenti un passo avanti verso l’ottenimento precoce di un trattamento necessario per le persone che vivono con questa patologia”. La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per palovarotene è stata depositata anche in Europa nel 2021: le risposte alle domande pervenute dall’Agenzia Europea del Farmaco sono state presentate a giugno 2022, in linea con il processo regolatorio in corso.